Che cos’è la Duchenne? Come evolverà? Cosa possono fare i genitori, gli amici e la scuola? Quando una malattia rara, ancora senza una cura definitiva, come la distrofia muscolare di Duchenne, colpisce un figlio, la paura è in genere la prima reazione nei genitori. A questa seguono tante domande. Da oggi, alcune risposte, in linguaggio rigoroso ma semplice,  si possono trovare anche on-line grazie al portale “Tu e Duchenne”, disponibile in diverse lingue tra le quali l’italiano, realizzato da Ptc Therapeutics – azienda impegnata nella ricerca di terapie contro questa malattia – per aiutare i genitori a trovare delle risposte alle loro domande. La distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) è una malattia muscolare progressiva causata dalla mancanza di distrofina, che colpisce in primo luogo i bambini maschi. I pazienti perdono la capacità di camminare intorno ai 10 anni e incorrono in complicazioni polmonari e cardiache, potenzialmente letali, verso la fine del secondo decennio di vita. Oggi, a differenza di un tempo, un bambino affetto da questa patologia è destinato a raggiungere e superare i 20 anni e la ricerca scientifica sta facendo il possibile per trovare soluzioni terapeutiche sempre più avanzate. E’ dunque importante costruire un progetto di vita con la Duchenne e rendere i bambini e poi ragazzi quanto più possibile indipendenti, incoraggiandoli a perseguire i propri hobby e passioni, ponendo enfasi su ciò che sanno fare e lasciando che trovino il modo di fare le cose che desiderano. Equilibrio psico-fisico dei genitori, relazioni al di fuori della famiglia e scuola. Questi alcuni degli altri temi trattati sul portale.