“E’ importante per noi malati rari essere inseriti in una rete. E le sinergie con l’Europa, con Eurordis sono fondamentali, per confrontarsi su quanto può essere utile nel percorso di autorizzazione e riconoscimento di farmaci orfani”: così Mario Melazzini, presidente dell’Aifa, intervenendo alla presentazione del secondo rapporto sulla condizione della persona con malattia rara in Italia (a cura di Uniamo-Firm), tenutosi oggi a Roma alla Camera dei deputati. “Come Aifa – ha detto Melazzini – la nostra mission è quella di riconoscere e garantire ai malati la soluzione: far arrivare il farmaco appropriato”. In tal senso, ha spiegato, “il nostro Paese già nel 2015 ha avuto un’implementazione per il riconoscimento di farmaci orfani, ma, nello stesso tempo, come Aifa abbiamo strumenti normativi che ci danno risorse, come il fondo dedicato ai farmaci orfani e malattie rare anche su farmaci non autorizzati che però rappresentano speranze di cura”. Rispetto alla capienza di questo fondo (+ di 120 milioni di euro), però “l’utilizzo non è molto”. Infine, ha commentato il presidente Aifa, “va sottolineato il ruolo di attore protagonista del paziente, della famiglia, come nodo di rete anche nel percorso della malattia, al fine di contribuire con approccio che è espressione di bisogni che non vengono raccolti”. Incalzato dalla parlamentare Paola Binetti a proposito della velocizzazione dell’autorizzazione dell’immissione sul mercato di farmaci che non hanno ancora completato tutto l’iter in modo particolare per i malati con tumori rari, Melazzini ha risposto che “tecnicamente è possibile, perché indipendentemente dall’autorizzazione dell’Ema, se ci sono farmaci che sono in fase 2, abbiamo la possibilità dell’uso compassionevole” e che è comunque “qualcosa che si sta valutando, per agire su pazienti con bisogni particolari”.